Uso del Micofenolato Mofetile

nelle mallatie bollose autoimmuni.

Prime esperienze personali

Carducci M. Mussi A. Lisi S. Valenzano L.

San Gallicano IRCCS Roma

Il Micofenolato Mofetile (M.M), estere dell'acido micofenolico, in cui si converte rapidamente dopo un assorbimento orale pressoche totale, è un immunosoppressore introdotto in terapia circa tre anni fa, in associazione con ciclosporina e corticosteroidi, nella prevenzione del rigetto acuto del trapianto di rene. L'MM agisce inibendo l'isoforma di tipo II dell' inosinmonofosfato deidrogenasi, enzima coinvolto nella sintesi della guanina, di cui i nucleotidi restano perciò depleti, bloccando la sintesi di DNA. I linfociti, T e B, che utilizzano prevalentemente il “pathway de novo” della sintesi purinica sono il suo principale bersaglio. Vi sono state di recente segnalazioni sull'utilizzo del MM da solo o in associazione a steroidi nel trattamento di malattie bollose autoimmuni. A tale proposito abbiamo voluto utilizzare l'MM (2 gr/die per os) in associazione a steroidi (1.0-1.5 mg/Kg/die di metilprednisolone a scalare) in 2 casi di pemfigo, 1 seborroico, particolarmente resistente a precedenti trattamenti e 1 volgare, con pregressa epatotossicità ad Azatioprina e grave osteoporosi, ed in un caso di pemfigoide bolloso scarsamente sensibile a terapia steroidea. Abbiamo notato in tutti i casi una risposta favorevole in 2-4 settimane di trattamento, con buona tollerabilità in 2 casi e la sospensione nel terzo caso per una sopraggiunta linfopenia assoluta (150/mmc), completamente reversibile dopo sospensione del farmaco in circa tre settimane. Ci sembra pertanto opportuno segnalare l'utilità del farmaco, soprattutto in alternativa alla Aziatoprina, di cui sembra essere meno tossico, in casi selezionati, resistenti o con pregresse intolleranze, di pemfigo o pemfigoide, allo scopo di risparmiare steroidi. Ulteriori studi sono comunque necessari, secondo modalità classiche di sperimentazione, prima della sua introduzione nella terapia “standard delle malattie bollose autoimmuni. Un'importante limitazione sembra essere al momento il suo costo piuttosto elevato.

· Enk AH, Knop J: Micophenolate is effective in the treatment of Pemphigus Vulgaris.

· Arch Dermatol 135:54-56,1999

· Grandmann-Kolmann M. et al: Treatment of Pemphigus Vulgaris and Bullous Pemphigoid with Micophenolate Mofetil Monotherapy.

Arch Dermatol 135:724-725,1999