Nel 1989 il supplemento di HAEMATOLOGICA Vol. 5 - N. 1, pubblicò un interessante studio epidemiologico sull’intolleranza al Desferal, a cura di un gruppo autorevole di studiosi della Thalassemia, del quale facevano parte i Prof.ri DE MATTIA, SABATO, FERILLI, BURATTINI, DEL VECCHIO e SCHETTINI, tutti referenti e collaboratori dell’Istituto di Pediatria Clinica e Preventiva, dell’Università di Bari.

Siamo in tempi, come dire, non sospetti, in quanto ancora il Deferiprone/ L1, non ha fatto la sua comparsa sullo scenario della Thalassemia.

All’onor del vero lo studio della Università barese fu incentrato sui fenomeni di intolleranza locali e generali e non sugli effetti tossici del Desferal.

Ma in ogni caso, lo studio di per se è estremamente interessante, perchè furono valutati ben 656 casi di bambini thalassemici major che già assumevano da qualche tempo il Desferal.

Gli effetti indesiderati indagati riguardavano l’indurimento nel luogo di infusione, l’eritema, i ponfi, l’eritema perivasale da infusione e poi disturbi generali quali le cefalee, l’orticaria, febbre, sintomi gastrointestinali, shock.

Su 107 pazienti (16,3%) dei 656 furono rilevati effetti di intolleranza al Desferal così distribuiti: 98 (14,9%) presentarono fenomeni locali, 5 fenomeni generali, 4 sia generali che locali. Tutti i casi sono stati opportunamente trattati farmacologicamente con regressione dei fenomeni e in 2 casi si è resa necessaria la sospensione definitiva del Desferal. Naturalmente non ci è dato di sapere che fine abbiano fatto questi due poveri ragazzi thalassemici.

Ma l’ importanza dell’articolo, a mio modo di veder, consiste nella parte iniziale, nel preambolo, dove vengono enumerati tutti gli effetti tossici accertati dal lavoro sperimentale e di osservazione di un gran numero di studiosi in tutto il mondo.

L’articolo precisa che sono noti (1989) gli effetti tossici da Desferal e li enumera nella successione che quì di seguito diamo: danni oculari e cioè, cataratta, emeralopia, riduzione dei campi e dell’ acuità visiva fino alla cecità improvvisa, perdita della visione dei colori, scotoma e/o perdita dell’acuità visiva centrale. Riduzione dell’udito,tinnito invalidante,insufficienza renale acuta di tipo prerenale, leuco e piastrinopenia. L’uso prolungato di alte dosi di Desferal è stato anche correlato alla riduzione della velocità di crescita in età prepubere. Reazioni avverse immediate riconducibili a meccanismi istamino-liberatori si esprimono sia con quadri clinici generalizzati ( lipotimia, sudorazione, sensazione caldo freddo ) che locali ( eritemi, pomfi e rush ).

Come si può vedere, già dal 1989 si sapeva tutto, o quasi, sul Desferal e sui terribili rischi che la somministrazione rutinaria poteva comportare nei Thalassemici. Ma il comparire del Deferiprone/L1 indusse ad una generalizzata perdita della memoria in tanti medici, e cosa ancor più grave, in tanti responsabili di associazioni di thalassemici.

Dopo tante battaglie, con il rischio di essere additati al pubblico ludibrio se non addirittura a dovere difendere la propria onorabilità e libertà personale in tribunale,il Deferiprone/L1 ha vinto la sua guerra. E non poteva essere altrimenti, perchè non solo il farmaco è di facilissima assunzione, ma è anche efficace per l’abbattimento degli accumuli di ferro e l’effetto collaterale da evitare, la neutropenia, è facilmente controllabile con l’analisi periodica dell’emocromo, tra 2 trasfusioni. Qundi nessun pericolo reale, ad onta di tutti quei tromboni e cassandre, di quà e di là dell’Oceano Atlantico, che continuano le lamentose litanie contro il Deferiprone, oggi Ferriprox.

Non me ne vogliano i difensori ad oltranza del Desferal, ma gli effetti, soprattutto quelli tossici della Desferroxamina non sono facilmente controllabili e i danni che vengono continuamente accertati, spesso sono ormai irreversibili.

Io non so se i Thalassemici chiederanno, per il passato, la resa dei conti ai loro medici, che hanno loro rifiutato l’assunzione dell’L1 e che hanno determinato il prolungarsi di tante sofferenze e di tanti rischi evitabili? So però che oggi, ogni medico dovrà attentamente valutare le conseguenze legali di un rifiuto dell’uso di un farmaco regolarmente registrato in Italia e delle opportunità che si aprono per i pazienti di chiamare in causa i medici per i danni da Desferal che sarebbero stati evitati con un opportuno e doveroso passaggio al Deferiprone.