Questo è il titolo, artigianalmente tradotto dall’inglese, dell’articolo apparso sulla prestigiosa rivista internazionale Nature del 6 Luglio u.s.

Gli autori sono Chad May (capofila della ricerca), Stefano Rivella, John Callegari, Glen Heller, Karen M.L. Gaensler, Lucio Luzzatto, e Michel Sadelain (quest’ultimo è il capo del Memorial Sloan - Kettering Cancer Center di New York )

L’articolo, del quale riportiamo di seguito una breve sintesi, è stato preceduto da una conferenza stampa tenutasi il 5 Luglio, durante la quale Chad May e Michel Sadelain illustrarono a grandi linee i risultati della ricerca che può essere sintetizzata nelle seguenti parole: " Il trapianto genico allevia la Thalassemia negli animali studiati ".

In buona sostanza si tratta di un trapianto genico effettuato su topi di laboratorio, affetti da Beta Thalassemia intermedia, utilizzando un vettore di nuova concezione, appunto il LENTIVIRUS, che riesce a trasferire il materiale genico nelle cellule del midollo dei topi, permettendo la produzione di globuli rossi efficaci nella forma e nelle dimenzioni tali da produrre emoglobina umana.

In 5 topi transgenici su 5 l’emoglobina prodotta ha raggiunto livelli tra il 17% e il 24% di incremento, registrato fino a 24 settimane dal trapianto e la produzione continua, tanto da fare ritenere che il processo sia ormai irreversibile. Su altri topi sani, utilizzati per il controllo, l’incremento ha raggiunto il 13%.

L’effetto più evidente è stato un miglioramento della anemia ed un abbattimento marcato della eritropoiesi inefficace. La apparente irreversibilità della produzione di emoglobina sta a dimostrare che il vettore utilizzato riesce a " depositare " il materiale genico su un gran numero di cellule estaminali mantenendovelo stabilmente.

Non vogliamo enfatizzare più di tanto il risultato, ma ci sembra che siamo in presenza, finalmente, di un vettore genico affidabile ed efficace e che una nuova frontiera si sia aperta nella cura delle emoglobinopatie ereditarie. L’articolo ipotizza che l’efficacia terapeutica interesserà anche la Thalassodrepanocitosi, la Drepanocitosi e la Beta Thalassemia Major. Anzi, questi scienziati ritengono che per quest’ultima, l’effetto terapeutico sarà migliore e che in prospettiva il trapianto genico eliminerà l’anemia.

Sappiamo che il 10 Luglio u.s. è stato messo a punto il protocollo per la Major e che già la sperimentazione è iniziata. Noi seguiamo lo svilupparsi degli studi al Memorial Sloan - Kettering Center e non mancheremo di darvene notizia, man mano che riceveremo gli eventuali aggiornamenti.

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Paola Subbrizio, presidente e fondatrice della Associazione AMAMI di torino, ha lasciato improvvisamente, come spesso accade ai thalassemici, questo mondo, la notte del 29 Luglio. Il 26 Luglio si era recata a Roma presso il Ministero della Sanità, ai lavori di una assemblea riguardante le malattie rare. Qualche giorno prima mi aveva chiamato al telefono e l’avevo pregata di rappresentarmi, dato che non potevo recarmi a Roma.

Leggo la sua firma sul verbale d’assemblea e apprendo dal marito che il suo intervento è stato magnifico e toccante, come sempre sapeva fare lei.

Con la scomparsa di Paola, la thalassemia italiana perde una delle rare figure combattive che mai siano comparse sullo scenario di questa patologia. Al di là delle simpatie ed antipatie che personalità forti come qualla di Paola possono suscitare, credo che il suo sia un esempio da seguire con umiltà e spirito di servizio, che spesso manca nei dirigenti della Thalassemia. Armata di una incrollabile volontà di andare avanti, nonostante difficoltà di ogni tipo, con pochissimi mezzi economici, è riuscita a far sempre sentire la voce autorevole della sua Associazione, incrinando gli innumerevoli muri di gomma con i quali i thalassemici spesso sono costretti a confrontarsi.