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Sabato 19 giugno e domenica 20 giugno si e svolto a Parma il Convegno THALASSEMIA PRESENTE E FUTURO, a cura del REGISTRO NAZIONALE USO CONTROLLATO DEL DEFERIPRONE L1 in collaborazione della ditta Chiesi di Parma e della Apotex di Toronto. Ha diretto i lavori la Prof. Adriana Ceci, responsabile del Registro Nazionale. Erano presenti i maggiori esponenti della thalassemia italiana, ed un numerosissimo pubblico confluito dai maggiori centri italiani interessati alla thalassemia. Presenti naturalmente gli esperti del Deferiprone L1, nonche le Fondazioni Futuro senza thalassemia, di Firenze e la Fondazione L.Giambrone di Sassari, e rappresentanti di molte associazioni. Ecco il programma: Sabato 19 giugno 1999: Apertura dei lavori Prof.ssa A.Ceci LETTURE MAGISTRALI - Farmaci orfani nella prospettiva europea- Prof. G.Benzi - La terapia Genica - Prof. A.Cao Domenica 20 giugno 1999: DEFERIPRONE L1 - Moderatore Prof. D.De Mattia - Sovraccarico di Ferro e chelazione nella thalassemia Dr. A. Piga, - Criteri di valutazione di efficacia dei chelanti ( Il Prof. Vittorio Carnelli non e potuto essere presente per relazionarci su questo argomento perche trattenuto a Milano dalla nuova carica di Dirigente del Dipartimento di Pediatria della Clinica De Marchi e da gli incarichi derivanti ) Largomento e stato trattato dal Dott. Del Vecchio - Sicurezza clinica del deferiprone Dr. Tricta - Uso controllato del Deferiprone Prof.ssa A.Ceci - Gi esperti rispondono (Prof. De Sanctis, Dr. I.Stefano, Dr. A. Maggio, Prof. R.Galanello) - Intervengono le Fondazioni e le Associazioni dei thalassemici NUOVE PROSPETTIVE TERAPEUTICHE Moderatori Prof. F.Schettini e Prof. G.Fiorelli - Introduzione dr.P.Chiesi - Terapia combinata deferiprone e deferossamina - Prof. B:Wonke - Nuove prospettive trapiantologiche - Prof. Locatelli - Gli induttori della sintesi di HBF - Prof. N.Cappellini - LIdrossiurea nel trattamento della malattia drepanocitica Prof. G.Schiliro - Conclusioni Prof. G.Masera Il Convegno che si e svolto nella prestigiosa cornice dellHotel Baglioni, e stato un momento molto importante per sottolineare lavvenuta registrazione del Deferiprone L1, presso l Emea di Londra, ed e stato unoccasione di gioia per tutte le Associazioni di malati e per i medici che hanno creduto giusto lottare per laffermazione di questo farmaco. Infatti, nello svolgimento del convegno, che fra laltro e stato caratterizzato da un approfondimento molto specifico e scientifico degli argomenti in programma, sono emersi alcuni dati fondamentali: - il Deferiprone-L1 e stato il farmaco piu studiato, fra tutti i famaci usati dai thalassemici. La documentazione scientifica sul farmaco e ormai imponente. - laffermazione dellL1 si deve principalmente al fatto che SONO STATI I MALATI AD IMPORLO ALLE ISTITUZIONI. Il fatto che centinaia di malati non potevano piu usare per gravi effetti collaterali la DFO, e stata la spinta per la ricerca necessaria di unalternativa. - Le questioni sullL1 sono state approfondite a tal punto da far nascere come giustamente ha sottolineato la Prof. Ceci nel suo intervento un COMITATO DI ESPERTI PER LUSO CONTROLLATO dellL1, Comitato a quanto pare, unico nel suo genere in Europa, e che probabilmente sara preso da esempio per tanti e tanti altri farmaci, per tante altre patologie sia in Italia che allestero. - Dal punto di vista scientifico tutti i medici hanno dovuto concludere che il farmaco L1, sottoposto a verifiche lunghe e laboriose e risultato essere un buon farmaco, capace di eliminare il ferro anche dagli organi interni (cuore, fegato) e di essere di grande aiuto e sollievo per i malati. Dopo gli interventi delle due Fondazioni presenti, sono emerse con maggiore rilievo le due anime della thalassemia italiana. Infatti Il Presidente della Fondazione Giambrone, Barra, in linea con la visione del Prof. Cao, ha espresso lopinione che lL1 dovrebbe restare un farmaco di seconda scelta rispetto alla Desferossamina, e quindi essere sottoposto alle varie restrizioni del caso. - La Fondazione Futuro senza Thalassemia ha invece espresso opinione completamente opposta, sottolineando quanto sia stata laboriosa laffermazione in Italia dellL1 e che i thalassemici che hanno lottato per potere utilizzare questo farmaco, devono continuare a vigilare, affinche la si finisca una buona volta di penalizzarlo. Resta da sottolineare che il Deferiprone L1, e tutto sommato lunico fatto di rilievo nella vita dei thalassemici da circa sei anni a questa parte. Se non fosse per lL1 e gli studi sulla "induzione dellemoglobina fetale" il panorama della Thalassemia sarebbe veramente desolante. Sembra tramontare infatti lillusione che la cosiddetta Terapia Genetica, possa essere di applicazione imminente ( sembrano piuttosto lontanissimi i possibili traguardi ) mentre per quanto riguarda le prospettive trapiantologiche, con luso del sangue placentare e cordone ombelicale si apre una nuova fase, molto promettente, ma che almento per il momento sembra riguardare i bambini al di sotto dei 40 chili. Altra novita sottolineata dalla relazione del Dott. Piga e quella della sperimentazione che la Ciba-Novartis aveva promosso nei centri di Cagliari e di Torino sulle molecole denominate Retard, le quali si sono rivelate non adottabili alla luce delle risultanze scentifiche. Per concludere va rilevato che le nubi addensatesi sul Deferiprone L1, dalle valutazioni errate di Nancy Olivieri, si sono dissolte per sempre, grazie alle schiaccianti prove sperimentali contrarie a favore del farmaco.
Giacomo SIRO BRIGIANO
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