Nell'applicazione di un test statistico, per la significatività, il nostro lavoro consiste nell'accettare o respingere l'ipotesi nulla e di conseguenza a respingere o accettare l'ipotesi alternativa o ipotesi di lavoro. Se dimostriamo l'esistenza di una differenza statisticamente significativa, questo di per sè non è la prova che esiste una relazione causale unica. Per esempio, confrontando l'efficacia di due farmaci A e B, vogliamo dimostrare che il farmaco A è più efficace del farmaco B: si dovrà dimostrare non solo che la proporzione dei pazienti migliorati con l'assunzione del farmaco A è maggiore della proporzione dei pazienti migliorati dal farmaco B, ma anche che i due gruppi di pazienti non abbiano qualche caratteristica che possa influire sull'esito della sperimentazione. Bisogna, quindi, organizzare il disegno sperimentale considerando, prima di attuarlo, quali fattori possono influenzarne l'esito.
    Un valido sistema per evitare l'introduzione di un errore sistematico nell'esperimento o ridurre al minimo la sua influenza è quello di assegnare i pazienti a caso (at random) ai diversi gruppi sperimentali.
    Nel disegno sperimentale deve essere introdotto anche un gruppo di controllo al quale sarà somministrato un altro farmaco la cui efficacia è nota nei confronti di quella particolare patologia.
    Un altro metodo, ugualmente valido, consiste nell'utilizzare gli stessi soggetti come controllo di se stessi, cioè confrontando le condizioni degli stessi individui prima e dopo il trattamento.