Cos'è il progetto CURE SMA?
FSMA - febbraio 2003

Come organizzazione stiamo progettando il successo! Il nostro presupposto è che gli investimenti che abbiamo fatto nella ricerca di base ci porteranno presto a delle potenziali terapie, da sperimentare in test clinici sull'uomo. Quando arriverà questo momento dobbiamo essere pronti e il progetto Cure SMA mira a metterci nella situazione di possedere gli strumenti necessari per valutare l'efficacia o meno di una terapia.

Il progetto Cure SMA è uno studio multicentrico che raccoglie clinici, professionisti della sanità, ricercatori di base e famiglie SMA, iniziato per rispondere al bisogno di stabilire un sistema standard di misurazioni per la SMA tipo I, II e III. L'obiettivo del progetto è valutare differenti parametri quali forza muscolare, risposta motoria, funzione polmonare e SMN RNA per determinare quale di queste variabili possa essere utilizzata quale unità di misura, una volta che si renderà disponibile un potenziale trattamento. Saranno esaminati 100 casi di SMA tipo II con un'età compresa tra 2 e 12 anni: ogni bambino sarà valutato tre volte in un periodo di un anno, presso diversi centri che includono Johns Hopkins University (Baltimore), Primary Children’s Medical Center (Salt Lake City), University of Wisconsin (Madison) e Marie-Enfant Hospital (Montreal, Canada). L'analisi dei dati raccolti durante questo studio ci permetterà di valutare l'utilità di queste unità di misura per la SMA e auspicabilmente fornire gli strumenti necessari per stimare accuratamente l'efficacia di un potenziale farmaco o terapia. Come tale questo studio rappresenta un passo importante verso la costruzione di una solida base su cui iniziare i futuri trial terapeutici.