Informazioni aggiuntive sul progetto FSMA-DeCODE
febbraio 2003

L'accordo comprende l'intero percorso dalla scoperta del farmaco, attraverso lo sviluppo preclinico e fino al varo dei trial clinici. Inizialmente tutta l’attenzione sarà dedicata all’identificazione dei composti chimici più promettenti ed al lavoro necessario per sviluppare una medicina in grado di aumentare i livelli di SMN2 RNA o di correggere l'errore di trascrizione nella produzione di proteina SMN. Il processo sarà suddiviso in quattro fasi:

Identificazione dei composti guida
Durante la fase iniziale del programma, le sostanze identificate preliminarmente durante la collaborazione FSMA-Aurora saranno convertite in veri composti guida. I composti guida sono molecole rigorosamente caratterizzate per la loro struttura chimica e purezza, in possesso di proprietà fisiche "simil-medicamentose", facilmente sintetizzabili chimicamente in modo da permettere l'aumento dell'efficacia del principio attivo.

Sviluppo e ottimizzazione dei composti guida
I composti guida saranno modificati chimicamente in modo da aumentare la loro attività biologica utile, per esempio l’aumento dei livelli di SMN2 RNA, e nello stesso tempo per ridurre le attività biologiche indesiderabili, per esempio l’inibizione dei normali enzimi metabolici.

Identificazione del candidato per lo sviluppo
Un candidato per lo sviluppo è un composto che possiede la "giusta miscela" di proprietà. Queste includono un livello appropriato di efficacia (la dose di farmaco necessaria per indurre la risposta biologica voluta), una soglia terapeutica adatta (il rapporto tra efficacia e concentrazione in cui si manifestano effetti collaterali indesiderati), una struttura chimica che permetta la veloce sintesi delle grandi quantità necessarie per i test clinici ed appropriate proprietà chimico-fisiche (di modo che la medicina possa essere distribuita ed assorbita efficacemente in tutto il corpo). Durante questa fase il composto candidato viene testato sui modelli animali.

Preparazione della documentazione IND e sua presentazione
La documentazione per l'investigazione su un nuovo farmaco (Investigational New Drug) è l'insieme dei documenti che è necessario redigere e presentare alla Food and Drug Administration (FDA) prima dell'inizio di un trial clinico. Questa documentazione fornisce i risultati di tutti gli studi compiuti sugli animali, illustra i metodi di fabbricazione ed i controlli di qualità della sostanza medicinale ed i programmi dettagliati su come i test clinici saranno condotti. Dalla presentazione dell’IND, la FDA ha 30 giorni di tempo per rispondere. Dopo l’accettazione da parte della FDA dell’IND, i test clinici possono cominciare.