Risultati del trial Gabapentin-SMA

A nome del gruppo di ricerca sulla SMA, il dott. Robert G. Miller, ha presentato a una sessione scientifica del Congresso Annuale dell'American Neurological Association a Boston, Massachusetts, i risultati di uno studio sulla somministrazione a pazienti SMA adulti del farmaco gabapentin (Neurontin). Questa ricerca era stata iniziata dai ricercatori, ricevendo il supporto di Andrew's Buddies, MDA, Warner-Lambert Company, produttore del farmaco, e Families of SMA. Ottantaquattro pazienti sono stati coinvolti nello studio; 40 a caso avevano ricevuto il gabapentin e i restanti 44 un placebo. Nè pazienti nè ricercatori erano a conoscenza di chi avesse ricevuto il farmaco e chi il placebo (doppio cieco). Sessantaquattro pazienti (76%) hanno completato lo studio, della durata di 12 mesi. Dei 20 ritirati, 9 avevano ricevuto il gabapentin e 11 il placebo.

Il valore medio di variazione della forza del braccio (calcolata su quattro muscoli dell'arto), il principale indicatore di questa ricerca, non è risultato significativamente differente nei pazienti che avevano ricevuto il gabapentin rispetto a quelli che avevano ricevuto il placebo. Tre differenti approcci analitici hanno portato a risultati simili, con differenze non significative.

Inoltre non si è riscontrata significativa differenza tra pazienti trattati con gabapentin e placebo nei seguenti indicatori secondari: tasso di variazione della forza complessiva, tasso di variazione della funzione respiratoria (FVC), tasso di variazione della funzione degli scaleni (SMAFRS), e variazione della qualità della vita (mini-SIP). Il gabapentin è stato generalmente ben tollerato, senza effetti collaterali.

Si è concluso che da questo trial clinico non emerge evidenza di effetti positivi del gabapentin sulla forza muscolare, sulla funzione respiratoria o sulla funzione complessiva dei pazienti con SMA. Tuttavia il protocollo del trial appare attuabile in futuro per altre sperimentazioni. Inoltre, forse ugualmente importante, si è stabilito un precedente per la significativa collaborazione tra pazienti, ricercatori, associazioni, industria farmaceutica e istituzioni pubbliche nella ricerca della cura di questa malattia.