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Premessa
Le premesse
di natura generale e il contesto di riferimento sono quelli descritti
nel documento della Commissione Unica del Farmaco del 27-28.4.1999 sulle
questioni relative alla disponibilità di farmaci per il trattamento
sintomatico della demenza di Alzheimer. Pur sottolineando il ruolo terapeutico
modesto e transitorio di questi farmaci, il documento considerava che
"le aspettative dei familiari dei malati di demenza di Alzheimer
e l'alto costo che le famiglie sono costrette a sostenere ... suggerisce
... di ricercare forme di erogazione del farmaco da parte del SSN che
concilino le esigenze dell'assistenza e della solidarietà con quelle
dell'uso oculato delle risorse pubbliche. Una forma di questo tipo potrebbe
basarsi sull'utilizzazione di questi farmaci soltanto in centri specializzati
delle Aziende sanitarie individuati dalle Regioni e dalle Province autonome
di Trento e Bolzano secondo un protocollo di selezione dei pazienti e
di rivalutazione periodica della risposta terapeutica".
Considerazioni
aggiuntive
• il livello potenziale di efficacia dei farmaci anticolinesterasici
riportato dai trial è esiguo e valutato sulla base di metriche
complesse da applicare e da interpretare; ciò comporta seri ostacoli
alla conduzione di studi osservazionali che si pongano come obiettivo
la valutazione dell'efficacia nelle condizioni reali di uso dei farmaci.
• Sulla base di quanto riportato nei trial, il profilo di rischio
di questi farmaci non appare essere irrilevante; una migliore definizione
qualitativa e quantitativa degli eventi avversi potenzialmente correlati
alla terapia può essere un obiettivo ragionevole da perseguire
in una attività osservazionale post-marketing.
Il potenziale bacino di utenza è verosimilmente molto vasto (non
meno di 50.000 persone); una eventuale concedibilità dei farmaci
a carico del SSN implicherebbe l'esigenza di un ampliamento del numero
di centri regionali di riferimento aumentando, tuttavia, la variabilità
diagnostica. |
